「精準醫學」時代來臨 美國政府斥資68億元全面推進

歐巴馬30日宣布推動精準醫學計劃時,特別請來哈佛大學醫學院的學生西蒙(Elana Simon),這位19歲天才是促成歐巴馬推動精準醫學計劃的關鍵人物之一。(美聯社)

美國總統歐巴馬30日宣布將斥資2億1500萬美元(新台幣68億元),展開一項野心勃勃的計劃:收集至少100萬人的基因資料,探索眾多疾病的基因病因,研發能夠對治危險基因變異的新藥,全力推動為不同病患量身打造治療方法的「精準醫學」(precision medicine)。

歐巴馬在白宮的記者會上表示:「精準醫學計劃(The Precision Medicine Initiative)將是人類歷史上,締造醫學突破最重大的機會之一。」歐巴馬在今年1月20日的《國情咨文》(State of the Union)演講中就提出「精準醫學計劃」,希望以此「引領一個醫學新時代」。

量身打造 對基因下藥

現有大多數藥物都是為「一般病人」設計,用藥都是「一刀切」,其結果就是,對有些患者有效而對另一些人無效。而「精準醫學」將幫助醫生更深入瞭解病人病情的複雜成因,從而更精準地找出最有效的治療方法。

30日的記者會上嘉賓雲集,眾多學者官員之外,最引人矚目的是美國職籃NBA傳奇中鋒賈霸(Kareem Abdul-Jabbar)。現年67歲的賈霸在2009年罹患白血病(血癌),接受精準醫學治療之後,目前健康狀況良好。

精準醫學計劃將收集至少100萬志願者的基因資料,解析跨越不同族群的基因型態,大幅擴展人類對於自身基因體(genomes)的認識。2.15億美元資金將撥給國家衛生研究院(NIH,1.3億美元)、國家癌症研究中心(National Cancer Institute,7000萬美元)、與食品藥物管理局(FDA,1000萬美元)、全國健康資訊科技協調室(ONC,500萬美元)。

朝野兩黨難得共識

這項計劃的經費仍需經過國會批准,但目前看來情勢樂觀,歐巴馬已經與國會兩黨領袖打過招呼。參議院衛生委員會主席亞歷山大(Lamar Alexander)以及眾議院能源與商業委員會主席阿普頓(Fred Upton)兩位關鍵人物,都表示樂觀其成。

相關法案今年之內就會出爐。共和黨議員將呼籲醫藥產業的主張,順勢要求FDA加快核准新藥與新裝置上市的流程。

NIH院長柯林斯(Francis Collins)表示,目前學界已經收集了大約1萬至2萬人的基因資料,「100萬人將是大躍進,尤其是如果能以充分協調的方式進行。」

現在要對1個人的基因體做定序(sequencing),費用大約只需1000美元(約新台幣3.1萬元),與15年前的4億美元不可同日而語。此外,一日千里的電腦運算能力,讓研究人員能夠解析這些浩如瀚海的資料,找出疾病與特定基因的關連。

個人基因定序1000美元搞定

接下來的重頭戲當然就是研發新藥,針對基因目標,改變疾病的發展路徑,甚至治癒。不過從鎖定基因到安全、有效的新藥上市,仍然會是一段所費不貲、風險難料的漫漫長路。

麻州福泰製藥公司(Vertex Pharmaceuticals)執行長萊登(Jeffrey Leiden)以囊腫纖維症(Cystic Fibrosis,CF)為例,雖然相關致病基因早在1989年便已現形,但是福泰直到2012年才拿到相關藥物「Kalydeco」的上市許可。

幾家公司已經展開類似的基因資料研究。美國安進(Amgen)公司旗下的deCODE Genetics正在冰島收集多種疾病的基因風險資料。雷傑納隆藥廠(Regeneron Pharmaceuticals)與Geisinger Health System等多家連鎖醫院藥者合作,每年為5萬人進行基因定序。

美國醫學界2011年首次提出「精準醫學」概念,發展至今,已經在癌症治療領域產生可觀的影響。以惡性黑色素瘤(皮膚癌)為例,如果患者的BRAF基因出現變異,就可以選擇使用羅氏大藥廠(Roche)的口服藥物「日沛樂」(Zelboraf),否則應考慮其他療法。